국내 바이오기업이 세포외소포(Extracellular Vesicles, EV)를 활용한 혁신적인 유전자 치료제 전달 플랫폼 기술을 개발해 유전자 치료제 상용화의 새로운 가능성을 제시했다.

엑소좀산업협의회(EVIA) 회원사인 엑솔런스(Exollence)는 2024년 9월 26일 저명한 학술지 'Journal of Extracellular Vesicles'에 이 기술을 발표했다. 이번 연구는 KRAS G12C 변이 암 유전자를 표적으로 하는 siRNA를 EV에 효율적으로 탑재해 비소세포 폐암 모델에서 기존 블록버스터 약물과 동등한 치료 효과를 입증했다.

연구진은 우유 유래 세포외소포(sBMEV)를 사용해 siRNA를 고효율로 탑재하는 데 성공했다. 이를 통해 변이된 KRAS 유전자만을 선택적으로 억제해 암세포의 성장을 효과적으로 저해했다. 엑솔런스가 개발한 SWEET™ 플랫폼은 EV의 대량 생산을 저비용으로 가능하게 해 유전자 치료제의 생산성과 접근성을 획기적으로 개선했다.

siRNA와 같은 RNA 치료제는 다양한 변이 유전자를 표적으로 하는 치료제 개발에 활용될 수 있지만, 효과적인 전달체의 부재로 한계가 있었다. 엑솔런스의 SWEET™ 플랫폼은 EV를 이용해 정맥 투여로도 특정 변이 암 유전자를 효과적으로 억제할 수 있음을 입증했다. 이는 향후 다양한 암종에 대한 범용성 항암 유전자 치료제 개발의 가능성을 열었다는 평가를 받고 있다.

엑솔런스는 또한 글로벌 제약사에서 바이오 치료제 생산에 널리 사용되는 인간 세포주를 EV 생산에 활용해 배양 공정 개발과 안전성 검증 기간을 단축하고 개발 비용을 현저히 절감했다.

이번 연구에서 KRAS G12C 변이 비소세포 폐암의 유일한 표적 치료제인 루마크라스(Lumakras, 성분명: 소토라십)와 동등한 치료 효과를 정맥 주사를 통해 달성함으로써 엑솔런스의 플랫폼 기술이 가진 유효성과 상업적 성공 가능성을 입증했다.

엑솔런스 권기환 대표는 "SWEET™ 플랫폼 기술을 통해 EV 기반 유전자 치료제의 상용화를 앞당길 수 있게 됐다"며 "앞으로도 혁신적인 기술 개발로 의료계에 새로운 솔루션을 제공하겠다"고 밝혔다.

최철희 EVIA 회장은 "이번 성과는 엑소좀 산업의 발전을 더욱 가속하는 데 기여할 것"이라며 "앞으로도 회원사들의 연구가 엑소좀 기술의 상업화와 글로벌 시장에서의 경쟁력 향상에 중요한 역할을 할 것으로 기대한다"고 말했다.