메디포스트가 기관지폐이형성증 치료제 뉴모스템의 국내 임상 2상 결과를 18일 공개했다. 이번 임상시험은 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 주성분으로 하는 뉴모스템의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 실시됐다.

기관지폐이형성증은 인공호흡기와 산소 치료를 받은 미숙아에게 발생하는 만성 폐질환으로, 미숙아 사망의 주요 원인 중 하나로 알려져 있다. 이 질환은 현재 미충족 의료수요로 분류되며, 미숙아의 생존과 정상 발달을 위해 집중 치료가 필수적이다.

임상시험은 2017년 12월 승인 이후 2024년 1월까지 진행됐으며, 임신 주수 25주 미만의 초극소 미숙아 60명을 대상으로 했다. 참가자들은 뉴모스템 투여군과 위약 대조군으로 나뉘어 기도 내 삽관을 통해 1회 약물을 투여받았다.

안전성 평가에서 뉴모스템은 위약 대조군과 비교해 임상적으로 유의한 차이를 보이지 않았다. 메디포스트 관계자는 "선행 임상시험 결과와 연계해 최종 판단한 결과, 뉴모스템의 기도 내 투여는 안전하다는 것을 확인했다"고 밝혔다.

유효성 평가에서는 뉴모스템 투여군이 대조군보다 낮은 중증 기관지폐이형성증 발생률을 보였으나, 통계적 유의성을 확보하지는 못했다. 그러나 주목할 만한 점은 뉴모스템 투여군의 중증 기관지폐이형성증 발생률이 22.58%로, 기존 보고된 수치들과 비교해 상당히 낮았다는 것이다.

한국신생아네트워크의 2019년 연차보고서에 따르면, 임신 주수 24주 이하 미숙아의 중증 기관지폐이형성증 발생률은 73.9%에 달한다. 또한 선행 임상시험에서 임신 주수 23주와 24주 대조군의 발생률이 60%였던 점을 고려하면, 뉴모스템의 효과가 있는 것으로 해석된다.

추가로, 뉴모스템 투여군에서 기도삽관 및 인공호흡기 치료 기간이 대조군보다 통계적으로 유의미하게 짧았다는 점도 확인됐다.

뉴모스템은 이미 2013년 미국 식품의약국(FDA)과 2015년 유럽의약품감독국(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정받은 바 있어, 향후 개발 진행 상황에 관심이 모아지고 있다.